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Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的安全性和有效性—小柯机器人—

编辑:admin 日期:2019-09-11 11:42 分类:1861香港最快现场直播结果 点击:
简介:美国波士顿儿童医院Rachael F. Grace团队与合作者,评估了服用Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的安全性和有效性。2019年9月5日出版的《新英格兰医学杂志》发表了相关论文。 在这项非对照、临床2期研究中, 678香港正版挂牌之全篇 研究组评估了未接受红细胞输

  美国波士顿儿童医院Rachael F. Grace团队与合作者,评估了服用Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的安全性和有效性。2019年9月5日出版的《新英格兰医学杂志》发表了相关论文。

  在这项非对照、临床2期研究中,678香港正版挂牌之全篇研究组评估了未接受红细胞输注的52名丙酮酸激酶缺乏症成人服用Mitapivat的安全性和有效性。这些患者被随机分配服用50毫克或300毫克的Mitapivat,每天两次,共治疗24周,耐受的患者可延长治疗。

  开始用药时发生了一些常见的不良反应,92%的患者发生头痛,47%发生失眠,但均在7天内好转。最常见的严重不良反应为溶血性贫血和咽炎,各发生2例(4%)。共有26名患者(50%)的血红蛋白水平每分升增加超过1.0克,平均最大增量为每分升3.4克,平均10天内首次增量超过每分升1.0克,24周内20名患者(77%)的血红蛋白水平增量持续超过每分升1.0克,中位随访29个月,19名延长治疗的患者仍持续增高。血红蛋白升高仅发生在至少有一个错义PKLR突变的患者,且与基线时红细胞丙酮酸激酶蛋白水平有关。

  在丙酮酸激酶缺乏症的成人中,50%的患者服用Mitapivat后血红蛋白水平迅速升高,且在后续及延长治疗中仍持续升高,不良反应较轻微且短暂。

  据悉,丙酮酸激酶缺乏症是由PKLR突变引起的,并导致先天性溶血性贫血。Mitapivat是一类可口服的红细胞丙酮酸激酶的小分子变构激活剂。

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